破解“孤兒藥”困境，守護罕見病患者健康

罕見病不僅種類繁多，而且多數患者病情嚴重、診斷困難。然而，由于患者群體規模小、藥物研發成本高昂、市場回報有限，制藥企業往往缺乏研發動力。這類藥物也因稀缺而被稱為“孤兒藥”。面對罕見病患者群體，如何打破市場惰性，破解“孤兒藥”的研發與供應困境，已成為全球性挑戰。（6月26日《科技日報》）

在我國，罕見病患者人數已突破2000萬，且每年新增患者超20萬。然而，治療這些罕見病的藥物，也因稀缺而被稱為“孤兒藥”，使得罕見病患者陷入用藥難的泥沼，亟待我們采取措施破解，讓罕見病藥品不再“稀罕”。

“孤兒藥”困境的形成，源于多方面復雜的原因。罕見病患者人數少、市場需求小，使得藥企在研發這類藥物時面臨高成本、高風險卻低回報的窘境，研發動力嚴重不足。同時，藥物研發難度大、周期長，進一步加劇了“孤兒藥”的短缺。此外，我國罕見病缺乏官方定義，患者數據匱乏，這不僅使流行病學數據缺失，也讓藥企在藥物設計上缺乏合理依據，更使得針對罕見病患者的醫療保障體系搭建困難重重，孤兒藥相關政策難以精準制定和有效實施。

為破解這一困境，加快“孤兒藥”上市進程是關鍵一步。簡化審批流程，建立快速審批通道，如同為“孤兒藥”開辟一條綠色通道，能讓藥物更快地到達患者手中。就像一些專家建議的，優化創新藥審批程序，在確保藥物安全有效的前提下，縮短審批時間，使那些在外國已上市的仿制藥無需經歷漫長而重復的審批流程，盡快滿足國內罕見病患者的用藥需求。

推動立法是破解“孤兒藥”困境的根本保障。一個綱領性的立法文件，能統籌各方力量協同發力。通過立法，明確罕見病的定義，建立健全罕見病孤兒藥法規，從藥物研發、審批到醫療救助和社會保障等各個環節進行規范和支持。例如，在更廣泛的罕見病相關醫院科室推廣統一的罕見病注冊系統，加快患者數據的收集和分析，為藥物研發提供有力支持。

加強多方合作也是重要舉措。鼓勵國內藥企與國外研發藥物的藥企合作，彌補自身創新性的不足，將中國作為臨床試驗的基地，使藥物能更早地進入我國市場。同時，利用人工智能等先進技術為罕見病藥物研發助力。如哈佛醫學院研究團隊開發的AI模型TxGNN，為識別罕見疾病和無藥可治病癥的候選藥物帶來了新的希望，我們應積極推動這類先進技術在我國的研發和應用中。

罕見病患者是一個特殊的群體，他們不應被遺忘在健康的邊緣。我們應共同努力，從政策支持、立法保障、多方合作等多方面入手，破解“孤兒藥”困境，讓罕見病藥品不再“稀罕”，為罕見病患者點亮生命的曙光，讓他們也能享受到應有的醫療保障和關愛，不再在病痛中孤獨掙扎。這不僅是人道主義的體現，更是社會文明進步的必然要求。（張西流）